Pacjenci

Ostra Białaczka Szpikowa (AML) jest rodzajem nowotworu, który atakuje wczesne formy komórek krwi. Te nieprawidłowe komórki krwi szybko rosną, gromadzą się w szpiku kostnym i zakłócają normalną produkcję komórek krwi. Niski poziom komórek krwi zwiększa ryzyko infekcji, powoduje niedokrwistość prowadzącą do zmęczenia i skutkuje małopłytkowością, zwiększając ryzyko krwawień. Infekcje są główną przyczyną zgonów osób z AML, u mniejszej liczby pacjentów mogą wystąpić śmiertelne krwawienia. AML jest najczęstszą postacią ostrej białaczki u dorosłych. Obecne strategie leczenia obejmują chemioterapię indukcyjną i konsolidującą,  mogą również uwzględniać allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych.

Podczas gdy terapia indukcyjna powinna wywołać początkową odpowiedź, terapia konsolidacyjna ma na celu zapobieganie progresji lub nawrotowi choroby. Obecne terapie konsolidacyjne mogą mieć skutki uboczne i wpływać na jakość życia pacjenta. Wybór terapii i ich intensywności dla pacjenta zależy od wieku, chorób współistniejących, charakteru AML i innych czynników. Najnowsze dowody sugerują, że niektórzy pacjenci z AML z określonymi cechami choroby mogą nie potrzebować najbardziej intensywnego dostępnego obecnie leczenia czyli allogenicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych. W związku z tym, pomocne byłoby wcześniejsze zidentyfikowanie tych pacjentów i odpowiednie zmniejszenie intensywności ich leczenia.

Przewlekła białaczka limfocytowa (CLL)/ chłoniak z małych limfocytów (SLL) to rodzaj nowotworu krwi, który atakuje komórki układu limfatycznego. W CLL/SLL komórki układu odpornościowego ulegają złośliwym zmianom i dzielą się w niekontrolowany sposób. CLL/SLL jest najbardziej rozpowszechnioną formą białaczki u dorosłych w świecie zachodnim, zazwyczaj diagnozowaną w wieku około 72 lat i dotykającą ponad 41 000 osób rocznie w Europie. W momencie diagnozy tylko część pacjentów z CLL wymaga leczenia, jednak konieczność leczenia może pojawić się w późniejszym czasie, dlatego pacjenci z CLL są monitorowani przez całe życie. W przypadku gdy choroba postępuje, co objawia się na przykład powiększonymi węzłami chłonnymi, niedokrwistością, niskimi wartościami płytek krwi lub powiększoną śledzioną, obecne wytyczne dotyczące leczenia zalecają zastosowanie terapii celowanych inhibitorami BTK (BTKi), inhibitorami BCL2 (BCL2i) i przeciwciałami monoklonalnymi anty-CD20 (MoAb).

Inhibitory BTK działają jak zamek i klucz, blokując sygnały, które pomagają komórkom białaczkowym rosnąć. Inhibitory BCL2 pomagają poprzez zatrzymanie białka, które pomaga komórkom białaczkowym przetrwać, ułatwiając organizmowi walkę z chorobą. Przeciwciała monoklonalne anty-CD20 działają poprzez znakowanie komórek białaczkowych, pomagając układowi odpornościowemu je zidentyfikować i zaatakować. Leki te są częścią najnowszych i skutecznych metod leczenia CLL/SLL. Są one ogólnie bezpieczne, ale nadal niosą ze sobą ryzyko różnych istotnych zdarzeń niepożądanych, w tym biegunek, zmęczenia, infekcji, krwawienia, powikłań sercowo-naczyniowych i innych. Oprócz wpływu na jakość życia pacjenta, stanowią one również obciążenie finansowe dla systemu opieki zdrowotnej.

CLL/SLL charakteryzuje się bardzo zróżnicowanym przebiegiem klinicznym: niektórzy pacjenci mogą nigdy nie wymagać leczenia, podczas gdy inni doświadczają agresywnej postaci choroby z częstymi nawrotami. Pacjenci spełniający określone kryteria wskazujące na progresję wymagają leczenia, podczas gdy bezobjawowi pacjenci z niskim obciążeniem chorobą są zwykle obserwowani zgodnie z podejściem aktywnego monitorowania.